Деньги и таланты текут в сектор биотехнологий после успеха вакцины против COVID-19

Успех вакцин против COVID-19 на основе матричной РНК (мРНК) благоприятно отразился на возможностях использования новой технологии не только в других вакцинах, но и в различных трудно поддающихся лечению заболеваний.

Ученые говорят, что мРНК может бороться с болезнями, которые не поддаются лечению с помощью обычных лекарств.

Экстренная авторизация вакцин в США, одна от Moderna Inc, другая от партнеров Pfizer Inc и BioNTech SE - и их производственные процессы на основе генов показали, что Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) открыто для более широкого использования ранее непроверенных технологий, согласно интервью с восемью ведущими экспертами в области мРНК.

На основании этих завышенных ожиданий в компании, ориентированные на применение технологии мРНК, потекли миллиарды долларов капитала - сотни миллионов только за последние несколько месяцев. По словам экспертов, с одобрением технологии FDA эта область привлекает лучшие научные таланты.

«Сейчас мРНК уделяется всё больше внимания, так как эта технология доказала свою эффективность, - сказал Гленн Ханзингер (Glenn Hunzinger), руководитель американской консалтинговой фирмы PricewaterhouseCoopers в области фармацевтики и наук о жизни.

Разрешение регулятора на использование вакцин «ускоряет процесс» для других методов лечения мРНК, предоставляя реальные доказательства того, что можно обезопасить хрупкие компоненты мРНК во время производства и распространения, сказал Джош Келлар (Josh Kellar), соруководитель группы по COVID-19 в Boston Consulting Group.

Эту технологию часто сравнивают с операционной системой на компьютере, позволяющей производителям лекарств изменять свою цель, вставляя новый генетический код в искусственную форму мРНК, естественного химического посредника, который инструктирует организм производить определенные белки.

Преимущество этого подхода в вакцинах - это универсальность и скорость по сравнению со стандартной технологией, требующей длительного времени для производства и очистки белков и создания вакцины.

По данным индийской исследовательской компании Roots Analysis, в 2020 году, учитывая острую необходимость, возникшую в связи с пандемией коронавируса, более $5,2 млрд было инвестировано в компании, занимающиеся разработкой мРНК-вакцин и терапевтических средств, по сравнению с $596 млн в 2019 году.

Всего за последние три месяца компания по производству мРНК CureVac NV привлекла $518 млн, Arcturus Therapeutics Holding привлекла $150 млн, а Gilead Sciences Inc согласилась на сделку по разработке терапевтической вакцины против ВИЧ на сумму до $785 млн с компанией Gritstone Oncology, производящей мРНК.

По данным Roots Analysis, во всем мире разрабатывается более 150 мРНК-вакцин и терапевтических средств. Большинство из них все еще проходят ранние испытания на животных, но более 30 из них уже прошли испытания на людях.

С технологией мРНК довольно сложно работать, что делает неопределенным будущий успех лечения.

Инструкции от мРНК мимолетны и неспецифичны в отношении того, куда она попадает, что хорошо работает, когда клетки заставляют безвредный фрагмент коронавируса вызывать иммунный ответ. Сложнее отправить эти приказы в конкретную ткань, например легкие или сердечную мышцу, для которых требуются другие методы доставки или инкапсуляции для защиты хрупкой молекулы мРНК.

Большая часть прошлогоднего финансирования была направлена ​​на проекты в связи с COVID-19, но позволила компаниям также продвигать и другие категории заболеваний.

Moderna, например, работает над лечением болезней сердца, рака и редких генетических заболеваний. Ее самая передовая программа, не связанная с COVID, - это вакцина против цитомегаловируса, который является основной причиной врожденных дефектов в Соединенных Штатах.

По словам генерального директора Рона Рено (Ron Renaud), Translate Bio Inc может стать первой компанией, предлагающей лечение мРНК, если будет показано, что его ингаляционный препарат от муковисцидоза успешно доставляет инструкции по доставке белка, известного как CFTR, в легкие.

Компания ожидает получить промежуточные результаты испытания во втором квартале этого года. Если результаты по безопасности и эффективности будут обнадеживать, то компания проведет более крупное испытание, а затем, возможно, подаст заявку на одобрение лечения в США.

Люди с муковисцидозом, заболеванием легких, сокращающим продолжительность жизни, имеют мутации в гене CFTR, которые вызывают нарушение работы белка или его полное отсутствие, что приводит к накоплению густой слизи, что вызывает инфекции легких и другие серьезные осложнения для здоровья.

«Большинство лекарств лечат побочные эффекты болезни ... мРНК призвана восполнить то, чего не хватает», - сказал Джо Пейн (Joe Payne), генеральный директор компании Arcturus, которая работает над разработкой мРНК-вакцин против COVID-19 и гриппа, а также лекарств от заболевания печени и муковисцидоза.

Доктор Дрю Вайсман (Drew Weissman), профессор инфекционных заболеваний Медицинской школы Перельмана Пенсильванского университета (Penn Med), является одним из двух ученых, которым в 2005 году приписывают революционное открытие того, как изменить молекулярную структуру мРНК, чтобы она оставалась достаточно стабильной, чтобы преодолевать защитные препятствия в организме. 

По словам Вайсмана, за последние девять месяцев 20 компаний, работающих в области мРНК, попросили его присоединиться к их советам директоров, а количество лабораторий, желающих сотрудничать с Penn Med в работе с мРНК, почти утроилось.

По мере того, как такие области, как клеточная терапия, начинают развиваться, ученые обращаются к компаниям, занимающимся мРНК, сказал Джейкоб Бекрафт (Jacob Becraft), генеральный директор Strand Therapeutics, которая работает над технологией для контроля активности методов лечения мРНК.