Agios укрепляет позиции на рынке лечения редких заболеваний крови

Фото: Qwen

Акции американской биофармацевтической компании Agios Pharmaceuticals прибавили более 18% по итогам торгов в среду после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило показания к применению одного из ключевых препаратов компании. Решение регулятора стало важной вехой как для самой Agios, так и для пациентов с наследственными заболеваниями крови, поскольку речь идет о первой пероральной терапии, одобренной сразу для нескольких форм талассемии.

Препарат с международным непатентованным названием «митапиват» (mitapivat), который будет продаваться под брендом Aqvesme, получил одобрение FDA для лечения анемии у взрослых пациентов с альфа- и бета-талассемией как в трансфузионно-зависимой, так и в нетрансфузионно-зависимой форме заболевания. Талассемия представляет собой наследственное нарушение, при котором организм не способен вырабатывать достаточное количество гемоглобина и функциональных эритроцитов, что приводит к хронической анемии и необходимости регулярных переливаний крови у части пациентов.

По заявлению компании, препарат станет доступен для пациентов уже в конце следующего месяца после внедрения обязательной программы контроля безопасности. Регулятор одобрил лекарство с так называемым «boxed warning» — наиболее строгим предупреждением в маркировке FDA — из-за риска повреждения клеток печени. Пациентам потребуется проходить лабораторный контроль функции печени каждые четыре недели в течение первых шести месяцев терапии, а применение препарата будет противопоказано людям с циррозом. Аналитики отмечают, что подобные ограничения полностью соответствуют ожиданиям рынка и не стали неожиданностью для инвесторов.

Финансовые параметры препарата также привлекли внимание. По словам финансового директора Agios Pharmaceuticals Сесилии Джонс (Cecilia Jones), годовая стоимость терапии Aqvesme составит около $425 тысяч на одного пациента. Это превышает цену ранее одобренного препарата митапиват под брендом Pyrukynd, который стоит примерно $335 тысяч в год и применяется для лечения дефицита пируваткиназы — другого редкого заболевания, сопровождающегося снижением уровня эритроцитов. Несмотря на более высокую цену, аналитики считают разницу умеренной и обоснованной с учётом расширенных показаний.

Митапиват уже был одобрен FDA в 2022 году для лечения взрослых пациентов с дефицитом пируваткиназы, и новое решение регулятора значительно расширяет коммерческий потенциал препарата. По оценкам аналитиков, дополнительное одобрение может принести компании до $320 млн пиковой годовой выручки сверх уже существующих доходов от линейки митапивата. Таким образом, препарат постепенно превращается в основу долгосрочной бизнес-модели Agios.

Компания оценивает целевую популяцию пациентов с талассемией в США примерно в шесть тысяч взрослых, из которых около четырех тысяч смогут получить доступ к терапии сразу после вывода препарата на рынок. Основанием для одобрения стали результаты поздней стадии клинического исследования, в котором пациенты, получавшие митапиват, продемонстрировали статистически значимое увеличение уровня гемоглобина по сравнению с группой плацебо. Эти данные подтвердили как клиническую эффективность препарата, так и его потенциал для улучшения качества жизни пациентов, многие из которых годами зависят от регулярных переливаний крови.

Реакция рынка на решение FDA подчёркивает высокий интерес инвесторов к компаниям, работающим в сегменте редких заболеваний. В условиях, когда разработка массовых препаратов становится всё более конкурентной и дорогостоящей, орфанные препараты с чётко определенной популяцией пациентов и высокой ценой за курс лечения воспринимаются как более предсказуемый источник выручки. Для Agios расширение показаний митапивата стало подтверждением правильности выбранной стратегии и укрепило доверие к её научной и коммерческой экспертизе.