Фармкомпании инвестируют миллиарды долларов в генную терапию

Согласно анализу Reuters, одиннадцать производителей лекарств во главе с Pfizer и Novartis, начиная с 2018 года, выделили около 2 миллиардов долларов инвестиций в сектор промышленности генной терапии, чтобы лучше контролировать производство самых дорогих в мире лекарств.

В недавнем интервью с руководителем направления генной терапии компании, агентству Reuters был озвучен полный объем инвестиционного плана компании Novartis, составляющий 500 миллионов долларов. По данным публичных заявок и интервью с другими представителями отрасли, он уступает только Pfizer, который выделил 600 миллионов долларов на строительство собственных заводов по генной терапии.

Генная терапия направлена ​​на лечение некоторых заболеваний путем замены отсутствующей или мутировавшей версии гена, обнаруженной в клетках пациента, на их здоровые копии. Производители лекарств утверждают, что они способны излечивать разрушительные заболевания за одну процедуру, и оправдывают цены, превышающие 1 миллион долларов США на пациента.

Но методы лечения также чрезвычайно сложны, включая выращивание живого материала, и все же представляют риск серьезных побочных эффектов.

Фармацевтические компании говорят, что строительство собственных производственных предприятий является ответом на растущие затраты и задержки, связанные с опорой на сторонние подрядные организации, которые также расширяют свою деятельность, чтобы извлечь выгоду из спроса.

Фармкомпании заявляют, что владение собственными промышленными мощностями помогает защитить запатентованные методы производства и более эффективно решать любые проблемы, поднятые Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое пристально следит за производственными стандартами.

«У контрактных производителей очень мало мощностей и возможностей для новых процессов генной терапии, разрабатываемых компаниями», - сказал Дэвид Леннон, президент AveXis, подразделения генной терапии Novartis. «Нам нужны внутренние производственные возможности в долгосрочной перспективе».

Боб Смит, старший вице-президент глобального подразделения генной терапии Pfizer, признал, что производители лекарств делают «прыжок веры», когда они совершают большие капитальные вложения в новые методы лечения до того, как они будут одобрены или, в некоторых случаях, даже предоставят данные, демонстрирующие пользу.

Генная терапия является одной из самых "горячих" областей исследований лекарственных средств, и, учитывая изменяющие жизнь возможности, FDA помогает ускорить выход на рынок нового лекарства или метода лечения.

На сегодняшний день FDA одобрило два из них, в том числе препарат Novartis Zolgensma при редком мышечном расстройстве стоимостью 2 миллиона долларов, и ожидает, что к 2022 году на рынок США выйдет 40 новых генотерапевтических препаратов.

В настоящее время около 30 производителей лекарств разрабатывают несколько сотен препаратов от гемофилии до мышечной дистрофии Дюшенна и серповидно-клеточной анемии.

Распространение этих методов лечения расширяет границы существующих производственных мощностей в отрасли. Как сообщили Reuters руководители компании, разработчикам генной терапии, которым необходим аутсорсинг производства, приходится ждать около 18 месяцев.

По словам разработчика генной терапии RegenxBio, с них также взимается плата за резервирование места, которая исчисляется миллионами долларов, что более чем вдвое превышает стоимость, полученную несколько лет назад.

В результате компании, в том числе Bluebird Bio, PTC Therapeutics и Krystal Biotech, также инвестируют в производство генной терапии, согласно данным агентства Reuters.

Они следуют за Biomarin Pharmaceutical Inc, разработчиком генной терапии гемофилии, которая построила одно из крупнейших производственных предприятий в 2017 году.

FDA пристально надзирает за  соблюдением производственных и исследовательских стандартов в индустрии генной терапии.

Это произошло на фоне раскрытия агентством в августе информации о том, что оно расследует предполагаемые манипуляции с данными, совершенные бывшими руководителями подразделения Novartis - AveXis.

AveXis изменил свой метод измерения активности препарата Zolgensma в исследованиях на животных. Как утверждают FDA и Novartis, когда результаты с использованием нового метода не оправдали ожиданий, руководители изменили данные, чтобы скрыть их.

Скандал подчеркнул важность последовательного процесса производства в области генной терапии, говорят руководители отрасли.

Согласно некоторым из них, FDA на последних встречах подчеркивало необходимость преемственности производственных процессов на всем пути от разработки лекарства до его коммерциализации.

По словам руководителей, производители лекарств могут избежать ловушек, таких как необходимость перехода на более крупное предприятие, если возможности контрактных производителей окажутся ограниченными.

FDA завершит разработку новых методических руководств по производству генной терапии, как ожидается, в конце года.

«Стабильность процесса производства всегда является серьезной проблемой для агентства», - заявила агентству Рейтер пресс-секретарь FDA Стефани Каккомо.

Подчеркивая давление на отрасль, Sarepta Therapeutics, которая в основном привлекает сторонних производителей для изготовления лекарств, в августе отложила клинические испытания своего перпарата для лечения миодистрофии Дюшенна, заявив инвесторам, что хочет избежать любых вопросов от регуляторов относительно последовательности производства своей терапии в коммерческом масштабе.

Krystal, которая разрабатывает средства для лечения редких кожных заболеваний, построила одно производственное предприятие и планирует инвестировать более 50 миллионов долларов в новое, которое оно начнет строить в декабре.

По оценкам MeiraGTx, которая специализируется на генной терапии при заболеваниях глаз, в настоящее время она тратит примерно 25 миллионов долларов в год на производство, в том числе процесс разработки.

Однако, несмотря на такие шаги, контрактные производители, такие как Lonza и Thermo Fisher, уверены, что их бизнес будет продолжать расти из-за сильного спроса.

Компания Thermo Fisher заявила инвесторам, что ее подразделение по производству генной терапии Brammer, приобретенное в мае, может в скором времени получать доход в размере 500 миллионов долларов в год, что вдвое превышает прогнозируемый доход в 2019 году.

Генеральный директор Lonza Марк Функ также настроен оптимистично.

«Спрос на генную терапию увеличился», - сказал он в интервью Reuters. «Мы считаем, что это будет продолжаться в ближайшие годы».